FDA схвалила Rasonque, першу пероральну терапію проти шляху RAS при раку підшлункової залози

FDA схвалила Rasonque, щоденну таблетку від Revolution Medicines для дорослих з метастатичним раком підшлункової залози, який раніше лікувався. Ліки продемонстрували медіану виживаності 13,2 місяця в порівнянні з 6,7 місяця при хіміотерапії, хоча його роздрібна ціна становить 39 800 доларів США за постачання на 30 днів.

• Rasonque, чий загальний назва — дароксонаразиб, вже доступний за рецептом у США для певних дорослих з метастатичним раком підшлункової залози.
• У клінічному випробуванні фази 3 RASolute 302 лікування зменшило ризик смерті на 60% у порівнянні з хіміотерапією та затримало прогресування захворювання.
• Revolution Medicines встановила оптову ціну 39 800 доларів США на місяць, тоді як витрати з кишені залежать від страховки та програм допомоги.

Управління з контролю за продуктами і ліками США схвалило Rasonque, пероральний засіб з одноразовим прийомом на день, розроблений компанією Revolution Medicines для дорослих з метастатичним раком підшлункової залози. Ліки, відоме під загальною назвою дароксонаразиб, вже доступне за рецептом у США і є першим схваленим лікуванням, яке призначене для широкої атаки на шлях RAS при цьому типі пухлини.

Схвалення базується на результатах клінічного випробування фази 3, які показали медіану виживаності 13,2 місяця серед пацієнтів, які отримували Rasonque, у порівнянні з 6,7 місяця серед тих, хто отримував хіміотерапію. Ліки також зменшило ризик смерті на 60% і затримало прогресування захворювання, хоча фахівці підкреслили, що це не є лікуванням для метастатичного раку підшлункової залози.

Що схвалила FDA і хто може його отримати

Rasonque призначений для дорослих з метастатичним раком підшлункової залози, у яких захворювання прогресувало після попереднього лікування або які не є кандидатами на стандартну комбіновану хіміотерапію. Схвалення не вимагає додаткового діагностичного тестування і дозволяє використовувати лікування незалежно від статусу мутації RAS пацієнта.

Рішення було прийнято приблизно за шість з половиною місяців до терміну перегляду, пов'язаного з платою за користування агентством. Перед повним схваленням FDA дозволила компанії Revolution Medicines постачати дароксонаразиб через програму розширеного доступу для кваліфікованих пацієнтів з метастатичним раком підшлункової залози, який раніше лікувався.

Reuters повідомила, що більше 2000 пацієнтів зареєструвалися в цій програмі, коли FDA схвалила ліки. Лікування також отримало позначення Інноваційна терапія та Ліки-сироти, а також Пріоритетний перегляд і розгляд у рамках пілотної програми Національних пріоритетних купонів комісара.

В.о. комісара FDA, Кайл Діамантіс, заявив у своїй заяві, що надання значущих лікувань пацієнтам швидше є частиною основного обов'язку агентства. Revolution Medicines, що базується в Каліфорнії, не відповіла негайно на запит про коментарі, надісланий Newsweek у середу ввечері.

Шлях RAS до раку підшлункової залози

Наукова значущість Rasonque пов'язана з історичною складністю атаки на білки RAS, які беруть участь у сигналах, що стимулюють ріст пухлини. Більше 90% раків підшлункової залози мають мутації, що сприяють розвитку в KRAS, одному з членів сімейства генів RAS, який протягом багатьох років вважався особливо важким для блокування лікарськими засобами.

Доктор Шубхам Пант з Центру раку MD Anderson і дослідник випробування порівняв KRAS з блискучим м'ячем, до якого нічого не може прилипнути, оскільки він просто ковзає. Дароксонаразиб намагається втрутитися в активні форми RAS, стратегія, яка, згідно з опублікованими результатами, розширює обсяг лікування за межі однієї конкретної мутації.

Клінічне дослідження фази 3 RASolute 302 включало 500 дорослих з метастатичним раком підшлункової залози, які раніше отримували лікування. Різниця в виживаності в порівнянні з хіміотерапією привернула увагу під час щорічної зустрічі Американського товариства клінічної онкології 2026 року, що відбулася в Чикаго 31 травня.

Брайан М. Вольпін, директор Центру досліджень раку підшлункової залози імені Хейла в Інституті раку Дана-Фарбер та головний дослідник дослідження, представив повні результати під час пленарної сесії. Коли він показав, що щоденна таблетка знижує ризик смерті на 60%, аудиторія відповіла овацією, яка тривала довше, ніж очікувалося під час його презентації.

Виживаність, побічні ефекти та очікування

Результати роблять Rasonque важливим варіантом для пацієнтів, які вже отримали лікування або не можуть пройти стандартну комбінацію хіміотерапії. Доктор Паштун Касі з City of Hope Orange County зазначив, що препарат не є ліками, але описав його як найкращу доступну альтернативу на сьогодні для цієї групи пацієнтів.

Лікування асоціювалося з меншою кількістю серйозних побічних ефектів, ніж хіміотерапія в дослідженні. Серед поширених побічних реакцій були висип, діарея, виразки в роті, нудота, втома, блювання та біль у животі, тому рішення про його використання повинно враховувати клінічну ситуацію кожного пацієнта.

Рак підшлункової залози зазвичай виявляється, коли вже поширився, і залишається одним з найсмертельніших видів раку. Американське товариство боротьби з раком оцінює, що понад 52 000 людей помруть від цього захворювання в США протягом 2026 року, що допомагає пояснити очікування, пов'язані з терапією, яка має кращі результати, ніж порівняльний препарат дослідження.

Експерти, згадані в оригінальній інформації, зазначили, що успіх даваронразібу може стимулювати нові дослідження для вивчення підходу до інших типів пухлин. Марк Льюїс, директор гастроентерологічної онкології Intermountain Healthcare, назвав націлення на RAS історичним моментом, в той час як Семюел Х'юм, співзасновник Stematic Labs, описав овацію на результати як одну з найвражаючих сцен, які він коли-небудь спостерігав.

Ціна, страхування та доступ пацієнтів

Revolution Medicines встановила оптову ціну на Rasonque в 39 800 доларів США за 30 днів постачання з рекомендованою дозою. Ця сума відповідає роздрібній ціні і не визначає, скільки заплатить кожен пацієнт, оскільки остаточні платежі залежать від типу страхування, умов покриття та відповідності програмам допомоги.

Компанія зазначила, що деякі пацієнти з комерційним страхуванням можуть платити від 0 доларів США через програми допомоги з копійками. Оскільки це пероральна терапія, яка застосовується вдома, очікується, що вона зазвичай підпадатиме під пільги на рецептурні препарати частини D Medicare, а не частини B, яка зазвичай покриває лікування, що проводяться лікарями, такі як інфузії.

Мережа дій проти раку підшлункової залози зазначила, що FDA не вирішує безпосередньо покриття страхування, хоча схвалення агентства зазвичай полегшує покриття препарату Medicare та Medicaid. Однак страхові компанії залишають за собою рішення щодо своїх політик відшкодування та про копійку, яку врешті-решт сплатить кожен пацієнт.

Анна Беркенбліт, науковий та медичний директор PanCAN, попередила, що організація стежитиме за можливим фінансовим впливом нових терапій проти раку підшлункової залози. Вона також зазначила, що вартість не повинна стати бар'єром для людей, які можуть отримати вигоду від лікування, поки PanCAN пропонує консультації та зв'язок з ресурсами через свою Програму пацієнтських послуг.

Revolution Medicines заявила, що доповнить цю підтримку через свою програму ON Path. Комерційна доступність усуває невизначеність щодо того, коли можна отримати Rasonque, але фактичний доступ все ще залежатиме від медичного призначення, схвалення страховки та механізмів допомоги, доступних для кожного пацієнта.

Схвалення, яке привернуло увагу громадськості

Daraxonrasib здобув публічну видимість після того, як колишній сенатор-республіканець США Бен Сассе з Небраски описав у програмі 60 Minutes, що відчував менше болю, приймаючи цей препарат. Його свідчення привело до обговорення експериментальної терапії, а потім і схваленої, для більш широкої аудиторії, поза межами медичних конгресів та спеціалізованих кіл.

Реакція під час презентації Вольпіна також посилила інтерес у соціальних мережах, де відео з овацією набрали мільйони переглядів. Касі вважала, що препарат відкрив двері для інших компаній і передбачала, що можуть з'явитися нові дослідження щодо тієї ж стратегії в різних пухлинах.

Схвалення не усуває серйозність раку підшлункової залози і не гарантує однакову вигоду для всіх пацієнтів. Його важливість полягає в тому, що він пропонує пероральний варіант з суттєвим покращенням виживаності в дослідженні фази 3, водночас змушуючи систему охорони здоров'я вирішити, як фінансувати терапію, ціна якої може досягати 39 800 доларів США на місяць.

Наступним викликом буде перетворення клінічних результатів на стійкий доступ і належне медичне спостереження. Для пацієнтів з метастатичним захворюванням, яке раніше лікувалося, Rasonque додає альтернативу, яка протягом багатьох років здавалася малоймовірною, коли дослідники описували KRAS як практично слизьку ціль.

Цей контент надано лише для загальних інформаційних цілей і не є фінансовою, інвестиційною, юридичною чи податковою консультацією. Події, нагороди, онлайн-акцій або пов’язану інформацію, згадана тут, не слід розглядати як рекомендацію, прохання чи запрошення до купівлі, продажу, торгівлі чи інших операцій з криптоактивами. Криптоактиви є дуже волатильними та можуть призвести до збитків. Доступність послуг, продуктів WEEX та пов’язаних із ними подій може відрізнятися залежно від регіону. Ви несете відповідальність за забезпечення відповідності вашої участі чинному місцевому законодавству та нормативним актам.